• Therapien für kranke Blutkörperchen

    Neue Therapieansätze für Hämoglobin-Erkrankungen

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    Die Form der Krankheit: Sind die roten Blutkörperchen geformt wie eine Sichel, können sie weniger Sauerstoff transportieren.

Befördern unsere roten Blutkörperchen nicht genug Sauerstoff, leidet der ganze Körper: Organe werden unterversorgt oder versagen sogar. Eine genetische Mutation im Sauerstofftransporter Hämoglobin liegt einer Reihe von Erkrankungen zugrunde, die unter dem medizinischen Begriff Hämoglobinopathien eingeordnet werden. Aber derzeitige Behandlungsmethoden sind begrenzt und gehen häufig mit Nebenwirkungen einher. Forscher von Bayer HealthCare arbeiten deshalb an neuen Therapien, um den Hämoglobinopathie-Patienten zu helfen.

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  • Herausforderung
    Hämoglobinopathien sind genetische Erkrankungen, die durch eine Beeinträchtigung des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin entstehen. Die häufigste und schwerste Hämoglobinopathie ist die Sichelzellanämie, die oft mit wiederkehrenden und schmerzhaften Symptomen einhergeht. Die Nebenwirkungen der zur Verfügung stehenden Behandlungen stellen ein weiteres Problem für die Betroffenen dar.
  • Lösung
    Forscher von Bayer HealthCare arbeiten gemeinsam mit Partnern an neuen Therapien, um diesen Patienten zu helfen.
  • Nutzen
    Bereits die Linderung schmerzhafter Symptome oder eine Verringerung der Nebenwirkungen der Therapien wäre für die Betroffenen ein großer Mehrwert.

Unser Blut transportiert Sauerstoff und Nährstoffe zu jeder einzelnen Zelle. Rund die Hälfte des Blutvolumens besteht aus Zellen – vorwiegend roten Blutkörperchen, auch Erythrozyten genannt. Diese Sauerstofftransporter nutzen den roten Blutfarbstoff Hämoglobin, ein eisenhaltiges Protein: Wie ein molekulares Gefäß nimmt es das wichtige Gas in der Lunge auf – und gibt es in Zellen und Organen im ganzen Körper wieder ab. Manche Menschen haben eine erblich bedingte Veränderung in ihrem Hämoglobin-Gen – das kann den Transport von Sauerstoff im Blut negativ beeinflussen. „Die Betroffenen bilden beispielsweise eine fehlerhafte Version des Blutfarbstoffs, das sogenannte Sichelzell-Hämoglobin oder Hämoglobin S. Es kann nicht so viel Sauerstoff transportieren wie die normale Form. Diese Erkrankung ist bekannt als Sichelzellanämie, da die roten Blutkörperchen wie eine Sichel geformt sind“, sagt Dr. Katalin Kauser, Leiterin der Hämoglobinforschung bei Bayer HealthCare in San Francisco‘s US Innovation Center. Sichelzellen sind steif und klebrig. Sie neigen dazu, den Blutfluss in Gefäßen von Organen zu blockieren, die dann nicht ausreichend mit Sauerstoff versorgt werden. Dadurch ermüden die Patienten schneller. In schlimmeren Fällen können kleine Blutgefäße verstopfen und Schmerzen sowie Organschäden auslösen. „Das kann zu Organversagen führen. Die Lebenserwartung der Sichelzellanämie-Patienten beträgt nur 40-50 Jahre, begleitet von starken Schmerzattacken“, so Kauser.

Heilung bietet im Moment nur eine Knochenmarks-Transplantation

Verteilung von Sicherzellanämie

Rund um den Äquator leiden viele Menschen an Sichelzellanämie. Besonders Afrika ist betroffen.

Die Sichelzellanämie ist die häufigste und schwerwiegendste Hämoglobinopathie. Sieben Prozent der Weltbevölkerung tragen die zugrunde liegende Genmutation. Vor allem um den Äquator sind viele Menschen betroffen. In manchen Gebieten erkranken von 1.000 Neugeborenen über 19 Kinder. Derzeit gibt es nur ein zugelassenes Medikament. Es wurde ursprünglich gegen Krebs entwickelt und vermag die Häufigkeit und Schwere der Schmerzkrisen zu reduzieren. „Heilung bietet im Moment nur eine Knochenmarkstransplantation“, erklärt Kauser. „Doch einen geeigneten Spender zu finden, ist schwierig. Und die Operation birgt Risiken.“ Die Bayer-Wissenschaftler arbeiten schon seit 2012 eng mit dem UCSF Benioff Children‘s Hospital Oakland zusammen. Das Krankenhaus ist eines der führenden Zentren der akademischen Hämoglobinopathie-Forschung in den USA und das größte klinische Zentrum für Sichelzellanämie an der Westküste.

Die Wissenschaftler und Ärzte des UCSF Benioff Oakland arbeiten mit den Bayer-Teams gemeinsam daran, eine Therapie gegen Sichelzellanämie zu entwickeln. „Durch die Sichelzellform sind die roten Blutkörperchen der Betroffenen fragil und kurzlebig“, so Kauser. Im Gegensatz zu gesunden Blutzellen sterben sie leicht ab und setzen ihr Hämoglobin frei. Die zerstörten Zellen und ein Überschuss an eisenhaltigem roten Pigment müssen aus der Blutbahn entfernt werden, sonst schädigen die Bestandteile die Organe, wie zum Beispiel das Herz. Kauser: „Wir wollen den Körper bei dieser Entgiftung unterstützen. Unser Team arbeitet an neuen Ansätzen, um die Konzentration von Abbauprodukten des Hämoglobins im Blut zu senken.“ Dadurch sollen Leber und Milz beim Abbau entlastet und die verschiedenen Organe vor Schäden geschützt werden. „Derzeit gleichen wir Messwerte aus Versuchen mit Zellkulturen und Tiermodellen mit Werten aus realen Patientenproben vom UCSF Benioff Oakland ab“, fasst Kauser zusammen. „Wenn alles klappt, könnten wir mit einem ersten Wirkstoffkandidaten bald in die frühe klinische Testphase eintreten.“ Die Behandlung könnte die Symptome der Erkrankung lindern. Für Betroffene wäre das bereits ein enormer Fortschritt. „Das langfristige Ziel ist jedoch, die Erkrankung tatsächlich zu heilen“, sagt Kauser. Dazu forscht sie mit ihrem Team auch an neuartigen Therapien, die direkt auf der Ebene der Gene wirken.

In manchen Gebieten erkranken von 1.000 Neugeborenen

über 19 Kinder

an Sichelzellanämie

Gemeinsam gegen Schmerz

Gemeinsam gegen Schmerz: Dr. Katalin Kauser will mit ihrem Team die Symptome von Hämoglobinopathie-Patienten lindern.

Auch eine andere Hämoglobinopathie beschäftigt die Bayer- Forscher: die sogenannte Thalassämie. Dabei sehen die Erythrozyten von außen normal aus, doch im Innern verbirgt sich ein fehlerhafter Blutfarbstoff, eine weitere abnormale Version des Hämoglobins. Diese verursacht einen beschleunigten Abbau von Blutzellen. Die übliche Behandlung für Patienten besteht aus regelmäßigen Bluttransfusionen, um die entstehende Blutarmut, Anämie, auszugleichen. Doch mit jeder Transfusion wird auch das in den roten Blutkörperchen gebundene Eisen übertragen, das der Körper von Thalassämie-Patienten nicht aktiv ausscheiden kann. „Dadurch kommt es zu einem Eisenüberschuss, der zum Teil in Leber, Herz oder Nieren abgelagert wird. Überschüssiges Eisen kann die Organe schädigen und zu Organversagen führen“, so Kauser. Der Fokus ihrer Gruppe liegt deshalb auch darauf, die Eisenaufnahme ins Blut zu regulieren – gemeinsam mit den Experten des UCSF Benioff Oakland.

Bayer-Forscher bringen ihre Erfahrungen aus der Wirkstoff­entwicklung in die Kooperation ein – und das UCSF Benioff ­Oakland umfassende Grundlagenforschung und Erfahrungen mit Patienten. „Wir haben den Vertrag mit dem UCSF Benioff Oakland gerade um zwei Jahre verlängert“, so Dr. Lisa Mendoza, stellvertretende Direktorin beim US Science Hub von Bayer HealthCare und Alliance Managerin der Kollaboration. Wenn der Forschungsweg erfolgreich ist, können Hämoglobinopathie-Erkrankte bald mehr Lebensqualität zurückerlangen. Denn die Symptome dieser Krankheiten zu lindern und sie in Zukunft möglicherweise sogar heilen zu können, ist eine hoffnungsvolle Aussicht.

Das Herz und der „große“ Körperkreislauf des Blutes

Schutz vor Malaria?

Die geografische Verbreitung von Sichelzellanämie deckt sich mit der des Parasiten, der Malaria überträgt. Eine Hypothese hierfür besagt, dass Menschen, die das Sichelzellgen (HbS) tragen, möglicherweise einen gewissen evolutionären Vorteil haben könnten, der sie vor Malaria schützt. Patienten mit Sichelzellanämie, bei denen beide Kopien des Gens mutiert sind, leiden allerdings unter erheblichen Nachteilen: Ihre Lebenserwartung und -qualität sind niedrig.

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